4月27日,国家药监局药品审评中心官网公示,合肥高新区企业安徽中盛溯源生物科技有限公司申报的“NCR201注射液”获批临床默示许可,拟开展针对帕金森病的临床研究。这一突破性进展标志着我国在干细胞治疗领域取得重要进展,未来有望为帕金森病患者提供更高效、更可及的治疗选择。
帕金森是一种常见的中老年神经系统退行性疾病,在我国65岁以上人群中患病率为1.7%。
“‘NCR201’的前期临床研究结果令人振奋,目前已成功完成多例患者给药,未观察到严重不良事件,且均观察到显著治疗效果。”作为该研究的主要研究者,中国科学技术大学附属第一医院神经内科的施炯院长透露,目前所有受试者皆有很好的功能改善,“NCR201”疗法的创新性在于,通过移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞(iDAP),直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元,从病理机制上改善运动功能。
(责任编辑:沈晔)